科學(xué)是沒(méi)有國(guó)界邊際的，因?yàn)榭蒲腥〉玫某晒菍儆谌祟?lèi)的財(cái)富，科學(xué)技術(shù)的發(fā)展是國(guó)家的第一生產(chǎn)力。以下是范文社網(wǎng)小編為大家整理的1300萬(wàn)一針治療SMA史上最貴藥只需一次靜脈注射相關(guān)參考資料，希望能幫助到大家，歡迎你的閱讀。
近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)顯示，諾華制藥研發(fā)的一款治療脊髓性肌萎縮（SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已被默示許可。
Zolgensma（OAV101注射液）是一款治療脊髓性肌萎縮的AAV基因治療藥物，以一針212.5萬(wàn)美元的價(jià)格（折合人民幣約1348萬(wàn)元），被稱(chēng)為“史上最貴藥物”。目前該藥已在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。不過(guò)將該藥納入醫(yī)保的國(guó)家只有日本和英國(guó)。
什么是脊髓性肌萎縮？
脊髓性肌萎縮（SMA）是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元性疾病，患病后運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞無(wú)法正常工作，會(huì)導(dǎo)致患者逐漸喪失運(yùn)動(dòng)功能，嚴(yán)重還會(huì)導(dǎo)致無(wú)法呼吸和吞咽，且該病有致病基因可以遺傳。據(jù)統(tǒng)計(jì)，SMA在新生兒中的發(fā)病率為六千分之一至一萬(wàn)分之一。
一次注射實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解或治愈
2019年，諾華制藥研發(fā)的基因療法——Zolgensma被美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，這意味著Zolgensma是首個(gè)獲批用于治療2歲以下SMA患者的基因療法。
據(jù)悉，SMA患者通過(guò)該基因療法治療時(shí)，只需要靜脈注射一次，就可以實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈。
天價(jià)藥物引爭(zhēng)論
雖然Zolgensma的治療效果顯著，一次注射就可以實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解或治愈，但隨之而來(lái)的昂貴的價(jià)格，讓普通人無(wú)法承受，并被認(rèn)為這是一種定價(jià)失控行為。諾華制藥也因此遭到質(zhì)疑，被批不尊重生命、以生命作為要挾。
面對(duì)輿論的質(zhì)疑，諾華回應(yīng)稱(chēng)：“批評(píng)者并沒(méi)有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)是怎么運(yùn)作的。每個(gè)SMA患者做移植手術(shù)的費(fèi)用要花300萬(wàn)到500萬(wàn)美元，但效果遠(yuǎn)不如這些藥物。而這種療法只進(jìn)行一次就可以長(zhǎng)期緩解或治愈，相比目前做移植手術(shù)的費(fèi)用，該基因療法的費(fèi)用會(huì)更便宜?！?
每一個(gè)小群體都不該被放棄
特效藥物的出現(xiàn)對(duì)患兒家屬來(lái)說(shuō)是一種希望，如今有藥可用，但隨之而來(lái)的價(jià)格，卻成為罕見(jiàn)病面前的又一大難題。
目前，全球范圍內(nèi)批準(zhǔn)的治療SMA的療法只有諾華的Zolgensma、渤健的Spinraza及羅氏的Evrysdi這3種，后兩款在國(guó)內(nèi)均已獲批。
而Spinraza在國(guó)內(nèi)的定價(jià)也接近70萬(wàn)一支，需每年反復(fù)注射，且屬于完全自費(fèi)藥物。
此前，2021年醫(yī)保談判中的那句“每一個(gè)小群體都不該被放棄”相信大家都還記得，也正是因?yàn)檫@次談判，Spinraza從單針價(jià)格70萬(wàn)元降至3萬(wàn)多元，讓許多罕見(jiàn)病患者看到了希望。
針對(duì)，Spinraza醫(yī)保談判的降幅，有業(yè)內(nèi)人士分析稱(chēng)：“中國(guó)SMA兒童人數(shù)較多，藥物市場(chǎng)很大，渤健選擇醫(yī)保合作是在戰(zhàn)略選擇中投了中國(guó)一票，搶占了中國(guó)市場(chǎng)”。
近年來(lái)，越來(lái)越多的罕見(jiàn)病藥物被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2021年醫(yī)保談判后，有涉及28種罕見(jiàn)病的58種藥物被納入醫(yī)保目錄，希望在不久的將來(lái)，1300萬(wàn)一針的Zolgensma基因療法也會(huì)被國(guó)家順利談進(jìn)醫(yī)保，造福更多普通家庭的SMA患兒。
